Một nghiên cứu vừa được công bố trên tạp chí Nature Cancer cho thấy bước tiến quan trọng trong việc cải thiện liệu pháp tế bào CAR T – phương pháp điều trị ung thư tiên tiến dựa trên việc tái lập trình các tế bào miễn dịch của chính bệnh nhân. Công trình do các nhà khoa học thuộc Bệnh viện Đại học Tübingen và Trung tâm Nghiên cứu iFIT (Đức) thực hiện, tập trung vào việc ứng dụng công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR để nâng cao khả năng nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư của tế bào miễn dịch.

Trong liệu pháp CAR T, các tế bào miễn dịch được lấy từ cơ thể bệnh nhân, sau đó biến đổi gene để mang thụ thể kháng nguyên dạng khảm (CAR), giúp chúng nhận biết và tấn công tế bào ung thư. Phương pháp này đã đạt nhiều thành công trong điều trị ung thư máu, song hiệu quả đối với các khối u rắn như ung thư phổi, ung thư vú vẫn còn hạn chế do môi trường khối u phức tạp và khả năng “né tránh” miễn dịch của tế bào ung thư.

Để khắc phục điểm yếu này, nhóm nghiên cứu đã sử dụng công nghệ CRISPR – phiên bản chỉnh sửa gene chính xác cao, cho phép can thiệp có mục tiêu vào từng “chữ cái” trong bộ gene. Nhờ đó, các con đường truyền tín hiệu quan trọng bên trong tế bào CAR T được điều chỉnh một cách tinh vi, giúp tăng cường khả năng hoạt động và kéo dài tuổi thọ của tế bào miễn dịch.

Tiến sỹ Philip Bucher, tác giả chính của nghiên cứu, cho biết phương pháp mới cho phép “tinh chỉnh” tế bào CAR T một cách chính xác, vừa phát huy tối đa các đặc tính tự nhiên của tế bào miễn dịch, vừa đặt nền tảng cho các liệu pháp tế bào hiệu quả và bền vững hơn trong tương lai.

Trong các thử nghiệm tiền lâm sàng trên chuột, nhóm nghiên cứu đã áp dụng các tế bào CAR T được chỉnh sửa gene để điều trị ung thư máu ở cả giai đoạn khởi phát ban đầu lẫn tái phát sau khi đã dùng liệu pháp CAR T trước đó. Ngoài ra, phương pháp này cũng được thử nghiệm trong điều trị u nguyên bào thần kinh di căn – một dạng ung thư rắn khó điều trị. Kết quả cho thấy các tế bào miễn dịch đã được chỉnh sửa bằng CRISPR có hiệu quả tiêu diệt khối u mạnh mẽ hơn và duy trì tác dụng lâu dài hơn so với các phương pháp trước đây.

Giáo sư, Tiến sỹ Judith Feucht, trưởng nhóm nghiên cứu, nhấn mạnh rằng kết quả này giúp giới khoa học tiến gần hơn tới mục tiêu ngăn ngừa tái phát ung thư, đồng thời mở ra triển vọng thiết lập liệu pháp tế bào CAR T như một hướng điều trị hiệu quả đối với ung thư rắn và những dạng ung thư hiện vẫn còn nhiều thách thức./.