Thuốc có tên thương mại Obyrta do công ty Global Blood Therapeutics Inc. (GBT) nghiên cứu và phát triển. Đây là loại thuốc điều trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm thứ 2 được FDA thông qua trong vài ngày qua. Tuy nhiên, nó lại là loại thuốc đầu tiên đặc trị để xử lý từ nguyên nhân gây bệnh, thay vì điều trị triệu chứng.
Qua thử nghiệm lâm sàng, Obyrta đã tỏ rõ hiệu quả trong ngăn chặn các tế bào máu biến dạng - nguyên nhân ngăn cản oxy lưu thông trong các mạch máu dẫn đến những cơn đau và tổn thương nội tạng ở người bệnh. Qua đó, thuốc cũng sẽ làm giảm các triệu chứng ở bệnh nhân mắc bệnh này.
Việc lưu hành Obyrta mang đến nhiều hy vọng cải thiện bệnh cho hơn 100.000 người bệnh tại Mỹ và hơn 20.000 người bệnh trên toàn thế giới. Chi phí liệu trình điều trị sử dụng Obyrta khoảng 10.417 USD/tháng, tương ứng 125.000 USD/năm. Trong khi chi phí điều trị hàng năm hiện nay dành cho các bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu lưỡi liềm có thể vượt quá 285.000 USD.
Hồng cầu lưỡi liềm là một dạng thiếu máu di truyền do không có đủ các tế bào hồng cầu khỏe mạnh để mang đầy đủ oxy trong cơ thể người bệnh. Thông thường, các tế bào hồng cầu rất linh hoạt và tròn, di chuyển dễ dàng trong các mạch máu. Ở bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm, các tế bào hồng cầu trở nên cứng, dính và có hình dạng giống như hình lưỡi liềm hoặc trăng khuyết, khiến chúng có thể bị mắc kẹt trong các mạch máu nhỏ, làm chậm hoặc chặn lưu lượng máu chứa oxy và dinh dưỡng đến các bộ phận cơ thể.
* Mời quý độc giả theo dõi các chương trình đã phát sóng của Đài Truyền hình Việt Nam trên TV Online!
VTV.vn - Tiểu rắt, bí tiểu hay viêm đường tiết niệu/ nhiễm trùng đường tiểu gây nhiều khó chịu cho người bệnh trong sinh hoạt hàng ngày.
VTV.vn - Đây là một trường hợp bệnh nhi 7 tuổi vừa được Bệnh viện Bạch Mai tiếp nhận điều trị.
VTV.vn - Cục Y tế dự phòng (Bộ Y tế) vừa có công văn đề nghị các địa phương khẩn trương xây dựng kế hoạch và tổ chức ngay chiến dịch tiêm vaccine phòng sởi.
VTV.vn - Khoảng 70% hệ miễn dịch của cơ thể nằm tại tiêu hóa tốt sẽ giúp bé khỏe, nên việc bổ sung lợi khuẩn như men Nhật L-137 có trong sữa chua uống KUN men Nhật là cần thiết.
VTV.vn - Trải qua hơn 16 năm, phòng khám Nha Khoa Nụ Cười Duyên không chỉ là nơi bảo vệ sức khỏe răng miệng mà còn là nơi khơi dậy sự tự tin qua những nụ cười rạng rỡ.
VTV.vn - Sở Y tế Hà Tĩnh vừa có văn bản gửi các địa phương, đơn vị liên quan thuộc ngành về cảnh báo hoạt động lừa đảo trong kiểm tra an toàn thực phẩm.
VTV.vn - Khoa Chấn thương chỉnh hình, Bệnh viện Bãi Cháy vừa phẫu thuật nối thành công liên tiếp 2 trường hợp tai nạn đứt lìa ngón tay phức tạp.
VTV.vn - Ngày 4/10, Sở Y tế và Sở Giáo dục và Đào tạo tổ chức hội nghị về việc triển khai kế hoạch tiêm chủng vaccine phòng, chống dịch sởi trên địa bàn thành phố năm 2024.
VTV.vn - Với chủ đề “Nuôi con là hành trình hạnh phúc,” triển lãm Vietbaby 2024 tại Trung tâm Triển lãm Quốc tế I.C.E Hà Nội vừa qua ngày 26-28/09/2024 đã thành công rực rỡ.
VTV.vn - Có những thói quen hàng ngày đang âm thầm hủy hoại sức khỏe phụ nữ.
VTV.vn - Bệnh nhi 1 tháng tuổi, sinh thường đủ tháng, sau sinh không có biểu hiện bệnh tim bẩm sinh.
VTV.vn - Trung tâm Y tế huyện Thanh Thủy (Phú Thọ) vừa tiếp nhận một người bệnh nam vào viện khi bị rắn hổ mang cắn giờ thứ 1.
VTV.vn - Đây là trường hợp bệnh nhân nữ 23 tuổi, vừa được các bác sĩ Bệnh viện Bạch Mai tiếp nhận điều trị.
VTV.vn - Bệnh viện Sản Nhi Nghệ An vừa tiến hành cấp cứu kịp thời cho bé sơ sinh suy thai cấp trong chuyển dạ do dây rốn quấn cổ 3 vòng.
VTV.vn - Bệnh viện Đa khoa vùng Tây Nguyên vừa phẫu thuật lấy một viên sỏi nặng 700g cho nam bệnh nhân bị u bàng quang.