Lần đầu tiên, các nhà khoa học đã sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa gen để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở một động vật có vú lớn, một bước tiến quan trọng trong việc điều trị hiệu quả cho những người bị rối loạn.
Loạn dưỡng cơ là bệnh liên quan đến gen, làm yếu các cơ xương do thiếu hụt các protein cơ và sự chết đi của các tế bào và mô. Hầu hết các bệnh loạn dưỡng cơ liên quan đến rối loạn đa hệ thống trong cơ thể như: hệ tim mạch, hệ tiêu hóa, và hệ thần kinh, các tuyến nội tiết, da, mắt và thậm chí ở não. Tình trạng này cũng có thể dẫn đến các thay đổi về tâm trạng và khó khăn trong việc học tập.
Chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) là bệnh di truyền gây tử vong phổ biến nhất ở trẻ em và gần như hoàn toàn ảnh hưởng đối với trẻ em nam và nam thanh niên, khoảng 2.500 bệnh nhân ở Anh bị mắc chứng bệnh này.
Nếu người bệnh không được chữa khỏi, dần dần sẽ dẫn đến mất chức năng cơ bắp và cuối cùng là tử vong sớm.
Nhưng trong một nghiên cứu thử nghiệm trên chó, các nhà khoa học đã có thể khôi phục một phần khả năng hoạt động của chứng loạn dưỡng cơ. Họ hy vọng trong tương lai sẽ thử nghiệm lâm sàng kỹ thuật này trên cơ thể người.
Sử dụng công cụ chỉnh sửa gen Crispr, các nhà khoa học đã có thể khôi phục dystrophin trong 4 con chó để sửa những ADN bị lỗi.
Trong vòng vài tuần sau khi áp dụng phương pháp điều chỉnh gen, protein mất tích đã được phục hồi trong mô cơ ở những con chó thí nghiệm, bao gồm chỉnh 92% ở tim và 58% trong cơ hoành, cơ chính cần thở, theo nghiên cứu tạp chí Science.
Nghiên cứu này là sự hợp tác giữa Đại học Thú y Hoàng gia, London và Trung tâm Y tế UT Southwestern, ở Mỹ.
* Mời quý độc giả theo dõi các chương trình đã phát sóng của Đài Truyền hình Việt Nam trên TV Online!
VTV.vn - Tiểu rắt, bí tiểu hay viêm đường tiết niệu/ nhiễm trùng đường tiểu gây nhiều khó chịu cho người bệnh trong sinh hoạt hàng ngày.
VTV.vn - Đây là một trường hợp bệnh nhi 7 tuổi vừa được Bệnh viện Bạch Mai tiếp nhận điều trị.
VTV.vn - Cục Y tế dự phòng (Bộ Y tế) vừa có công văn đề nghị các địa phương khẩn trương xây dựng kế hoạch và tổ chức ngay chiến dịch tiêm vaccine phòng sởi.
VTV.vn - Khoảng 70% hệ miễn dịch của cơ thể nằm tại tiêu hóa tốt sẽ giúp bé khỏe, nên việc bổ sung lợi khuẩn như men Nhật L-137 có trong sữa chua uống KUN men Nhật là cần thiết.
VTV.vn - Trải qua hơn 16 năm, phòng khám Nha Khoa Nụ Cười Duyên không chỉ là nơi bảo vệ sức khỏe răng miệng mà còn là nơi khơi dậy sự tự tin qua những nụ cười rạng rỡ.
VTV.vn - Sở Y tế Hà Tĩnh vừa có văn bản gửi các địa phương, đơn vị liên quan thuộc ngành về cảnh báo hoạt động lừa đảo trong kiểm tra an toàn thực phẩm.
VTV.vn - Khoa Chấn thương chỉnh hình, Bệnh viện Bãi Cháy vừa phẫu thuật nối thành công liên tiếp 2 trường hợp tai nạn đứt lìa ngón tay phức tạp.
VTV.vn - Ngày 4/10, Sở Y tế và Sở Giáo dục và Đào tạo tổ chức hội nghị về việc triển khai kế hoạch tiêm chủng vaccine phòng, chống dịch sởi trên địa bàn thành phố năm 2024.
VTV.vn - Với chủ đề “Nuôi con là hành trình hạnh phúc,” triển lãm Vietbaby 2024 tại Trung tâm Triển lãm Quốc tế I.C.E Hà Nội vừa qua ngày 26-28/09/2024 đã thành công rực rỡ.
VTV.vn - Có những thói quen hàng ngày đang âm thầm hủy hoại sức khỏe phụ nữ.
VTV.vn - Bệnh nhi 1 tháng tuổi, sinh thường đủ tháng, sau sinh không có biểu hiện bệnh tim bẩm sinh.
VTV.vn - Trung tâm Y tế huyện Thanh Thủy (Phú Thọ) vừa tiếp nhận một người bệnh nam vào viện khi bị rắn hổ mang cắn giờ thứ 1.
VTV.vn - Đây là trường hợp bệnh nhân nữ 23 tuổi, vừa được các bác sĩ Bệnh viện Bạch Mai tiếp nhận điều trị.
VTV.vn - Bệnh viện Sản Nhi Nghệ An vừa tiến hành cấp cứu kịp thời cho bé sơ sinh suy thai cấp trong chuyển dạ do dây rốn quấn cổ 3 vòng.
VTV.vn - Bệnh viện Đa khoa vùng Tây Nguyên vừa phẫu thuật lấy một viên sỏi nặng 700g cho nam bệnh nhân bị u bàng quang.