Thuốc Zolgensma dùng cho trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ bị teo cơ tủy sống - một bệnh di truyền hiếm gặp thường gây tử vong hoặc liệt. Trẻ nhỏ bị teo cơ tủy sống type 1 chỉ sống được khoảng 2 năm.
Giám đốc điều hành NHS Simon Stevens cho biết: Thuốc Zolgensma được bán với giá hợp lý cho người đóng thuế, nhờ thỏa thuận bí mật của NHS với nhà sản xuất Novartis Gene Therapies (thuộc Công ty Novartis, Mỹ). Quy trình phê duyệt và sử dụng thuốc cũng như phương pháp điều trị đều được tiến hành gắt gao để tránh tốn kém.
Theo các bác sĩ, thuốc có tác dụng nhanh cải thiện hô hấp, giúp trẻ thở được mà không cần máy móc, cải thiện chức năng vận động như tự ngồi, bò và đi lại chỉ với một lần truyền và kéo dài tuổi thọ của trẻ mắc bệnh. NHS ước tính có khoảng 80 trẻ em mỗi năm sẽ hưởng lợi từ việc dùng loại thuốc này.
"Teo cơ tủy sống là bệnh hàng đầu gây tử vong ở trẻ. Đó là lý do tại sao chúng tôi làm mọi thứ để đưa loại thuốc này đến tay người dân và đàm phán để đảm bảo mức giá phù hợp cho họ" - ông Simon Stevens cho biết.
Thỏa thuận giữa NHS với Novartis Gene Therapies cung cấp thuốc cho bệnh nhân Anh với mức chiết khấu đáng kể nhưng không được tiết lộ. Tuy nhiên, đây được coi là cột mốc mở đường cho hướng dẫn dự thảo về cách điều trị bằng Zolgensma do Viện Y tế và Chất lượng Chăm sóc Quốc gia (NICE) biên soạn.
* Mời quý độc giả theo dõi các chương trình đã phát sóng của Đài Truyền hình Việt Nam trên TV Online và VTVGo!
VTV.vn - Viêm màng não mô cầu là một bệnh truyền nhiễm cấp tính lây qua đường hô hấp, do vi khuẩn não mô cầu neisseria meningitidis gây ra.
VTV.vn - Bệnh viện Đại học Y Dược ShingMark (Đồng Nai) vừa thực hiện thành công ca phẫu thuật ung thư da lan rộng vùng mặt cho một cụ bà 92 tuổi.
VTV.vn - Trong 6 tháng đầu năm 2024, TP. Hồ Chí Minh đã triển khai khám sức khỏe cho người cao tuổi tại 22 quận, huyện và thành phố Thủ Đức.
VTV.vn - Phòng khám Đa khoa Hùng Vương Kim Xuyên (Tuyên Quang) vừa tiếp nhận nam bệnh nhân 53 tuổi, vào viện trong tình trạng ngừng hô hấp, ngừng tim.
VTV.vn - Nam bệnh nhân (52 tuổi) đến viện trong tình trạng ho, khạc đờm trong thời gian dài mà không hề biết trong phế quản có mảnh xương nhọn.
VTV.vn - Số trẻ phải nhập viện do ho gà gia tăng trong hai tháng trở lại đây tại Bệnh viện Sản Nhi tỉnh Quảng Ninh.
VTV.vn - Nam bệnh nhân (56 tuổi) vào viện trong tình trạng người nồng nặc mùi rượu, hôn mê sâu, liệt nửa người trái, bệnh nhân có tiền sử cao huyết áp và lạm dụng rượu.
VTV.vn - Theo Trung tâm Kiểm soát bệnh tật tỉnh (CDC Đồng Nai), trên địa bàn tỉnh vừa ghi nhận một phụ nữ tử vong do mắc bệnh dại sau khi bị chó nhà cắn hơn một tháng.
VTV.vn - Người bệnh nữ (46 tuổi, trú tại Hà Nội) bị sốc phản vệ nguy kịch sau khi tiêm chất làm trắng da bằng tế bào noãn thực vật nhưng không rõ thành phần tại một spa ở Hà Nội.
VTV.vn - Táo bón ảnh hưởng nhiều tới sự phát triển và tâm lý của trẻ. Vì vậy, bố mẹ cần chú ý tới chế độ sinh hoạt của con, cũng như sớm áp dụng các giải pháp điều trị kịp thời.
VTV.vn - Người bệnh N.T.T. (trú tại huyện Cẩm Khê, tỉnh Phú Thọ) bị nổi sẩn ngứa ở cổ tay, bàn chân đã lâu, đi khám da liễu và bôi thuốc không đỡ.
VTV.vn - Bệnh viện Đa khoa tỉnh Bắc Giang vừa tiếp nhận và điều trị cho một nam bệnh nhân bị biến chứng nhiễm trùng hạt tophi nặng nề do bệnh gout gây ra.
VTV.vn - Khoa Cấp cứu, Bệnh viện Nhi đồng TP. Cần thơ vừa tiếp nhận bé T.A.D. (17 tháng tuổi, trú tại tỉnh Vĩnh Long) nhập viện vì đuối nước.
VTV.vn - Sở Y tế TP. Hồ Chí Minh vừa phát hiện và xử lý vi phạm hành chính một công ty quảng cáo cung cấp dịch vụ truyền nước biển tại nhà.
VTV.vn - Bệnh viện Đa khoa thành phố Lào Cai vừa cấp cứu thành công một sản phụ đẻ rơi trên đường đến bệnh viện, thai nhi ngôi ngược bị kẹt đầu trong bụng mẹ.