phương pháp điều trị
Chứng bệnh về gene hiếm gặp đã có phương pháp điều trị tạm thời
02:14 ngày 11/09/2017
VTV.vn - Ely Bowman, một em bé 4 tuổi mắc chứng bệnh về gene cực kỳ hiếm gặp ở bang California, Mỹ đang có cơ hội được trở về với cuộc sống khỏe mạnh nhờ liệu pháp enzyme nhân tạo.
Nhìn bề ngoài, bé Ely Bowman cũng có một cuộc sống rất bình thường như các em bé 4 tuổi khác. Nhưng thực sự, cứ 2 tuần một lần, em lại phải cùng cha mẹ tới trung tâm y tế để giành giật sự sống.
Bé Ely Bowman và mẹ. Ảnh: Reuters
Bé Ely là bệnh nhân đang điều trị CLN2 - một chứng bệnh cực hiếm với tỷ lệ chỉ từ 2-4 trẻ mắc trên 100.000 trẻ sơ sinh. Căn bệnh này có nguồn gốc di truyền do gene và sẽ gây tổn thương não dẫn đến tử vong. Nhưng liệu pháp điều trị mới đang được kỳ vọng sẽ giúp em thoát khỏi lưỡi hái tử thần.
Trải qua một thời gian điều trị, những tiến bộ rõ rệt đã được nhìn thấy giúp củng cố thêm sự tin tưởng rằng Ely sẽ tránh được số phận của anh trai cô bé đã qua đời cách đây 2 năm cũng vì CLN2.
Loại thuốc có tên Brineura vừa chính thức được cấp phép lưu hành tại Mỹ. Theo các chuyên gia, dù chỉ được xem là một liệu pháp trì hoãn sự phát triển của bệnh nhưng loại thuốc này đang mở ra hi vọng giúp duy trì cho các bệnh nhi một cuộc sống khỏe mạnh trong khi khoa học tìm ra phương pháp điều trị lâu dài trong tương lai.
Mời quý độc giả theo dõi các chương trình đã phát sóng của Đài Truyền hình Việt Nam trên TV Online!
Cùng chuyên mục
Bé trai bị viêm phổi hít do uống dầu thắp đèn
VTV.vn - Bệnh viện Nhi đồng Thành phố (TP Hồ Chí Minh) vừa tiếp nhận một trường hợp bé trai hơn 1 tuổi, ngụ tại Tây Ninh, trong tình trạng khó thở tím tái.
-
Nouri Colos – Sữa non cho trẻ biếng ăn, chậm lớn
VTV.vn - Nouri Colos là dòng sữa non công thức bổ sung dinh dưỡng giúp kích thích trẻ ăn ngon, tăng cân ổn định.
-
Phát hiện mới về giảm cân
VTV.vn - Một nghiên cứu gần đây đã cho thấy thời điểm ăn cũng tác động đến quá trình giảm cân không thua kém những gì chúng ta nạp vào cơ thể.
-
Hà Nội triển khai tiêm chủng vaccine phòng bệnh uốn ván - bạch hầu trong Chương trình Tiêm chủng mở rộng
VTV.vn - Sở Y tế Hà Nội vừa ban hành công văn về việc triển khai tiêm chủng vaccine phòng uốn ván - bạch hầu trong Chương trình Tiêm chủng mở rộng.
-
Rơi vào hôn mê sau 10 ngày bỏ thuốc đái tháo đường
VTV.vn - Trung tâm Y tế huyện Cẩm Khê (Phú Thọ) vừa tiếp nhận một bệnh nhân nam 48 tuổi, nhập viện trong tình trạng rất nặng, hôn mê, tụt huyết áp.
-
Chó dại thả rông cắn 4 người tại Đồng Nai
VTV.vn - Thông tin từ Trung tâm Y tế huyện Long Thành (Đồng Nai), trên địa bàn huyện vừa ghi nhận ổ dịch dại trên chó.
Đang được quan tâm
-
Miễn phí gói IVF trị giá 54 triệu đồng: Cơ hội vàng tại IVF Bảo Sơn
IVF Bảo Sơn mang đến cơ hội vàng cho 100 cặp vợ chồng với ưu đãi miễn phí thủ thuật IVF trị giá 54 triệu đồng. Đừng bỏ lỡ cơ hội hiện thực hóa giấc mơ làm cha mẹ.
-
Bộ Y tế bác thông tin sử dụng muối iod dẫn đến nguy cơ cường giáp và các bệnh lý khác
VTV.vn - Bộ Y tế khẳng định không có bất kỳ lo ngại nào liên quan đến việc toàn dân sử dụng muối iod, bao gồm muối iod dùng trong hộ gia đình và trong chế biến thực phẩm.
-
Dấu hiệu nhận biết cơ thể đang tiêu thụ quá nhiều đường
VTV.vn - Làm sao bạn có thể nhận ra những dấu hiệu cho thấy lượng đường tiêu thụ đang vượt khỏi tầm kiểm soát? Các chuyên gia có những khuyến cáo cụ thể cho tình trạng này.
-
Mẹo hay để phòng viêm mũi dị ứng
VTV.vn - Thời điểm giao mùa khiến những người bị viêm mũi dị ứng trở nên nhạy cảm hơn.
-
Hiểu đúng về vai trò của Vitamin D3 và K2 trong phát triển chiều cao ở trẻ
VTV.vn - Hội thảo Khoa học về vai trò của Vitamin D3 và K2 trong việc cải thiện mật độ xương và tăng trưởng chiều cao ở trẻ em vừa được tổ chức.
-
Bác sĩ chia sẻ 3 dấu hiệu xuất hiện vài ngày trước khi đột quỵ
VTV.vn - Bác sĩ Eric Berg, chuyên gia về tim mạch, tại Viện Y tế Hoa Kỳ (NIH) đã chia sẻ một số triệu chứng có thể xuất hiện trong những ngày trước khi đột quỵ.
-
Bé 22 tháng tuổi thủng ruột, sốc nhiễm khuẩn do nuốt phải hạt táo đỏ
VTV.vn - Bệnh viện Sản Nhi Quảng Ninh mới đây tiếp nhận một trường hợp bệnh nhi 22 tháng tuổi bị thủng ruột, sốc nhiễm khuẩn do nuốt phải hạt táo đỏ.
-
Phê duyệt việc tiêm vaccine sởi cho trẻ từ 6 đến dưới 9 tháng tuổi tại TP Hồ Chí Minh
VTV.vn - Theo Sở Y tế TP Hồ Chí Minh, ngày 6/11/2024, Bộ Y tế đã chính thức phê duyệt việc triển khai tiêm vaccine sởi cho trẻ từ 6 đến dưới 9 tháng tuổi tại TP Hồ Chí Minh.
-
Đứt lìa cẳng chân khi dùng máy cưa xẻ gỗ tại nhà
VTV.vn - Các bác si Bệnh viện Trung ương Thái Nguyên vừa tiến hành nối cẳng chân bị máy cưa cắt đứt rời cho nam bệnh nhân 71 tuổi.
