Liệu pháp thứ nhất có tên Casgevy, có giá niêm yết 2,2 triệu USD. Liệu pháp này sử dụng "kéo" phân tử để cắt những phần gen bị lỗi mà sau đó có thể bị vô hiệu hóa hoặc thay thế bằng các chuỗi ADN bình thường mới. Liệu pháp thứ hai là Lyfgenia có giá là 3,1 triệu USD.
Liệu pháp được thiết kế để hoạt động bằng cách đưa các gen đã biến đổi vào cơ thể thông qua các virus bị vô hiệu hóa. Hai liệu pháp này đã được chấp thuận cho những người từ 12 tuổi trở lên và sẽ được cung cấp từ đầu năm 2024.
Bệnh hồng cầu hình liềm là một chứng rối loạn máu di truyền làm suy giảm khả năng vận chuyển oxy đến các mô của cơ thể một cách thích hợp. Căn bệnh này có thể gây suy nhược và dẫn đến tử vong sớm.
* Mời quý độc giả theo dõi các chương trình đã phát sóng của Đài Truyền hình Việt Nam trên TV Online và VTVGo!