Bệnh nhân sau ca ghép tủy chữa bệnh EB thành công. Ảnh: SGTT
Thành công này đã đưa Việt Nam trở thành một trong hai trung tâm trên thế giới thực hiện được ghép tế bào gốc từ tủy xương cho các bé không may mắc phải căn bệnh hiểm nghèo này. Sau 1 tháng ghép tế bào gốc được lấy từ tủy của chị gái 10 tuổi, cháu bé 4 tuổi đã được chuyển từ khu cách ly của bệnh nhân ghép tủy xuống khoa nội tiết. Mức độ phồng rộp, tổn thương da của bé chỉ còn 7%, thay vì 22% như trước khi ghép.
Bệnh ly thượng bì bọng nước là bệnh bẩm sinh (tên tiếng Anh: Epidermolysis bullosa, viết tắt là EB) là một bệnh hiếm gặp, do nguyên nhân di truyền hoặc đột biến các gene, xuất hiện ngay sau khi trẻ được sinh ra. Da và niêm mạc của trẻ sẽ thường xuyên xuất hiện các nốt phồng rộp, dễ bị trợt gây nên nhiễm trùng dẫn đến tử vong khi các bé chỉ được vài tuổi.
Trẻ mắc bệnh này sẽ luôn phải chịu đau đớn, các ngón và khớp tay chân sẽ dần bị dính vào nhau khiến trẻ rất khó vận động. Hiện trên thế giới đã đưa ra 4 phương pháp điều trị: Thay băng thường xuyên, nghiên cứu gene, tiêm tế bào sợi vào nơi bị phồng và ghép tế bào gốc. Không chỉ riêng đối với Việt Nam mà ngay cả trên thế giới, hầu hết các phương pháp này đều mới chỉ trong giai đoạn nghiên cứu, thử nghiệm.
Việc tiến hành ghép tế bào gốc cho cháu bé, theo các bác sĩ Bệnh viện Nhi Trung ương là giải pháp tối ưu, giúp bé được điều trị tận gốc căn bệnh. Quan trọng hơn, những nốt bị phồng không còn bị vỡ hay trợt ra nữa mà dần tự khỏi, các vết thương cũ phục hồi nhanh.
Thành công này đã đưa Việt Nam trở thành trung tâm thứ 2 trên thế giới ghép được tế bào gốc cho các bé bị ly thượng bì bọng nước. Hiện Bệnh viện Nhi Trung ương đang tiếp nhận khoảng 30 bé mắc bệnh này.